În România, mii de persoane diagnosticate cu o afecțiune genetică a inimii se confruntă cu riscul morții subite din cauza lipsei unui tratament esențial. Deși există o terapie salvatoare compensată în 27 de țări europene, sistemul de sănătate local blochează accesul la medicamentul Mavacamten. După încheierea programului de donații, pacienții au fost nevoiți să își raționalizeze dozele sau să atace statul în instanță pentru a supraviețui.
Luminița Mocanu, o femeie de 58 de ani diagnosticată cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă în 2022, a reușit să obțină dreptul la tratament prin ordonanță președințială. Starea ei s-a degradat sever, prezentând oboseală cronică și tuse cardiacă, până când a beneficiat de medicament prin donații la Institutul de Urgență pentru Boli Cardiovasculare „Prof. Dr. C.C. Iliescu”. Totuși, după oprirea acestor donații, autoritățile au depus recurs împotriva deciziei judecătorești, lăsând-o din nou în pericol.
Situația este critică pentru aproximativ 5.000 de pacienți eligibili pentru inhibitorii de miozină cardiacă, dintr-un total estimat de 25.000-30.000 de persoane cu formă obstructivă. Medicii, precum dr. Robert Adam de la Institutul „Prof. Dr. C.C. Iliescu”, avertizează că pacienții recurge la tactici periculoase, precum înjumătățirea pastilelor, pentru a prelungi terapia. Acest fenomen de „rebound” duce la revenirea violentă a simptomelor și la suferință cardiacă acută.
Alternativa chirurgicală, cunoscută sub numele de miectomie, nu reprezintă o soluție simplă din cauza lipsei centrelor specializate în România. De asemenea, costurile pentru pacienți sunt enorme, ajungând la circa 7.600-7.800 de lei lunar pentru tratamentul medicamentoasă. Monica Oancea, reprezentantul asociației CardioGen, subliniază că costurile indirecte ale neajutorării pacienților, precum pensionările premature sau concediile medicale, depășesc mult prețul medicamentului inovator.
Blocajul administrativ persistă în ciuda faptului că Agenția Națională a Medicamentului a emis o evaluare pozitivă pentru Mavacamten încă din februarie 2024. Ministerul Sănătății și CNAS au amânat semnarea contractelor, iar modificarea criteriilor de compensare a retrogradat terapia. În acest moment, se înregistrează un val de peste 60-70 de procese deschise de bolnavi care solicită intervenția instanței pentru a asigura accesul la viață.
În România, gestionarea bolilor rare și a programelor de compensare rămâne un subiect de dezbatere intensă în spațiul public. Deși Guvernul anunță că 54 de medicamente noi vor intra pe lista de compensare în decembrie, detalii specifice despre moleculele pentru bolile rare lipsesc deocamdat. Această incertitudine administrativă lasă pacienții cu afecțiuni genetice într-o poziție de vulnerabilitate extremă în fața sistemului de sănătate.